Sma

Sma, ok dell’Ema alla terapia domiciliare con risdiplam

L'atrofia muscolare spinale è la maggior causa genetica di mortalità infantile. Il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp)…

1 mese ago

Bambini con la Sma, sperano in un farmaco che per ora non possono avere

Non esiste ancora una cura alla Sma e sono circa 50 famiglie che, ogni anno, scoprono che il proprio bambino…

2 mesi ago

Sma di tipo 1, all’Irccs “Besta” il primo trattamento con terapia genica su un bimbo di 4 mesi

Il trattamento con Zongelsma ha avuto successo contro la forma più grave di atrofia muscolare spinale. Un bimbo di quattro…

3 mesi ago

Bimba di 6 mesi affetta da Sma salvata grazie a Zolgensma, il farmaco più costoso al mondo

All'ospedale pediatrico Santobono di Napoli, una bambina di meno di sei mesi con atrofia muscolare spinale (Sma) è stata sottoposta…

4 mesi ago

Atrofia muscolare spinale: svolta nel trattamento grazie alla terapia genica

L'Aifa ha approvato il programma di accesso anticipato per onasemnogene abeparvovec, che fornisce una copia funzionale del gene umano tramite…

5 mesi ago

Atrofia muscolare spinale (SMA) e la diagnosi neonatale

L'atrofia muscolare spinale (SMA), è una malattia genetica che colpisce un neonato ogni 6.000-10.000 nati. Ad oggi è la principale…

6 mesi ago

Atrofia muscolare spinale: nuove frontiere sulla sua cura

Oggi il webinar "Atrofia muscolare spinale: Storia clinica e Rivoluzione terapeutica" ha discusso degli sviluppi della ricerca sulla Sma. Il…

7 mesi ago

Atrofia muscolare spinale, passi avanti nella ricerca

L'atrofia muscolare spinale (SMA), è una malattia genetica che colpisce un neonato ogni 6.000-10.000 nati. Ad oggi è la principale…

7 mesi ago

Atrofia Muscolare Spinale: Tesi Sperimentale infermieristica Italo-Spagnola

Le motivazioni del dott. Doronzo che lo hanno guidato nella scelta dell'argomento del lavoro di tesi e le fasi della…

2 anni ago

Atrofia Muscolare Spinale di tipo 1: FDA approva terapia genica, costerà 2,1 milioni di $ a paziente

La Food and Drug Administration americana ha dato il via libera alla distribuzione della medicina più costosa del mondo, un…

2 anni ago