Scoperto trattamento rivoluzionario contro l’ipercolesterolemia: uninedito approccio che spegne il gene colpevole.

Un team di ricercatori italiani ha recentemente condotto uno studio rivoluzionario sul gene Pcsk9, coinvolto nella regolazione del colesterolo. Il risultato? Una nuova tecnica per spegnere il gene senza modificare il Dna, con potenziali applicazioni rivoluzionarie nel trattamento di malattie cardiovascolari e cerebrovascolari.

Pubblicato sulla prestigiosa rivista Nature, lo studio dimostra l’efficacia a lungo termine di un approccio epigenetico innovativo, progettato per modulare l’espressione genica senza alterare la sequenza del Dna. Tale strategia, ideata da un’equipe guidata dal proffessor Angelo Lombardo, presso l’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (Sr-Tiget) di Milano, potrebbe aprire nuovi orizzonti nel trattamento di una serie di patologie genetiche, tra cui l’ipercolesterolemia familiare.

La tecnologia, che coinvolge la creazione di molecole “editori” in grado di riconoscere e spegnere il gene difettoso, ha già mostrato promettenti risultati negli esperimenti in vitro e nei modelli animali. Adottando nanoparticelle lipidiche simili a quelle utilizzate nei vaccini a base di mRNA, il team di Lombardo è riuscito a silenziare con successo il gene Pcsk9 nei modelli murini.

Le potenziali applicazioni della tecnologia non si limitano solo all’ipercolesterolemia, poiché l’approccio epigenetico potrebbe essere adattato per affrontare altre patologie, come l’epatite B

e persino disturbi del sistema nervoso centrale. Tuttavia, per portare questi progressi dal laboratorio al letto del paziente, è fondamentale continuare la ricerca e la sperimentazione.

Grazie a partnership con Fondazione Telethon e l’ospedale San Raffaele, il professor Lombardo e il professor Luigi Naldini hanno creato EpsilenBio, una start-up dedicata allo sviluppo di questa promettente tecnologia. La compagnia è stata recentemente acquisita da Chroma Medicine Inc., una delle aziende leader nel settore del silenziamento epigenetico, confermando l’interesse e la fiducia nel potenziale di questa innovativa terapia genica.

Questo studio pionieristico, con il suo approccio innovativo e le promettenti applicazioni, segna una tappa significativa nella lotta contro le malattie genetiche e offre nuove speranze per i pazienti che vivono con tali condizioni.

Redazione Nurse Times

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