Una nuova terapia genica ha regalato la possibilità di sentire i suoni a cinque bambini non udenti dalla nascita a causa di una mutazione nel gene Otof. Per la prima volta è stata somministrata in entrambe le orecchie, e ciò ha permesso ai bambini di determinare la posizione dalla quale provengono i suoni, di percepire meglio le parole anche in ambienti rumorosi e, per due di loro, di acquisire la capacità di apprezzare la musica e di seguirne il ritmo, ballando.
Il risultato, pubblicato sulla rivista Nature Medicine, si deve al gruppo di ricerca guidato dall’ospedale statunitense Mass Eye and Ear e da quello cinese Eye & Ent dell’Università Fudan di Shangai, che nel gennaio 2040 aveva già presentato sulla rivista The Lancet i risultati di una sperimentazione iniziata nel 2022, condotta con la stessa terapia genica somministrata a sei bambini, ma in un orecchio solo.
Gli autori dello studio hanno iniettato copie funzionanti del gene trasportato da un virus adeno-associato, un tipo di virus ampiamente usato come trasportatore, ad esempio anche per i vaccini anti-Covid. L’iniezione avviene nell’orecchio interno dei piccoli pazienti attraverso un intervento chirurgico minimamente invasivo, il primo dei quali è stato eseguito a luglio 2023.
I bambini sono stati poi monitorati nei mesi successivi, registrando 36 eventi avversi, ma nessuno grave. Tutti e cinque i pazienti hanno mostrato un recupero dell’udito in entrambe le orecchie, con notevoli miglioramenti nella percezione del parlato e nella localizzazione del suono rispetto ai risultati ottenuti con la somministrazione nel singolo orecchio.
Il trial clinico è ancora in corso e i bambini continuano a essere monitorati, anche perché il doppio intervento comporta qualche rischio in più, come il tempo prolungato necessario per le operazioni chirurgiche e la doppia dose che potrebbe provocare una risposta immunitaria più forte. Saranno quindi necessarie nuove sperimentazioni cliniche con un maggior numero di pazienti e un monitoraggio successivo più prolungato nel tempo. La speranza dei ricercatori è che questo sia il primo passo per il trattamento della sordità causata anche da altri geni o con origini diverse da quelle genetiche.
Full text dell’articolo pubblicato su Nature Medicine
Redazione Nurse Times
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