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Nobel per la Medicina 2024: scoperti i microRNA, la chiave per accendere e spegnere i geni nelle malattie

Il Premio Nobel per la Medicina 2024 è stato assegnato oggi, lunedì 7 ottobre, dall’Assemblea del Nobel presso il Karolinska Institutet di Stoccolma. L’annuncio è stato trasmesso in diretta streaming sul canale YouTube ufficiale del sito nobelprize.org, aprendo la tradizionale settimana dei Nobel. Oltre al premio per la Medicina, verranno assegnati i riconoscimenti per la Fisica (8 ottobre), la Chimica (9 ottobre), la Letteratura (10 ottobre), la Pace (11 ottobre) e le Scienze Economiche (14 ottobre), celebrando le eccellenze che si sono distinte in questi campi a livello mondiale.

Premio Nobel per la medicina

Il Premio Nobel per la Medicina o la Fisiologia 2024 è stato assegnato agli scienziati americani Victor Ambros e Gary Ruvkun per la scoperta del microRNA (miRNA) e il suo ruolo fondamentale nella regolazione genica post-trascrizionale. Questa scoperta, che ha rivoluzionato la biologia molecolare, ha aperto un nuovo capitolo nella comprensione dei meccanismi cellulari legati a numerose patologie, tra cui cancro, diabete e malattie infiammatorie.

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Chi sono Victor Ambros e Gary Ruvkun

Victor Ambros, nato nel 1953 a Hanover, New Hampshire, ha ottenuto il dottorato di ricerca al MIT (Massachusetts Institute of Technology) nel 1979. Dopo aver lavorato come ricercatore post-dottorato, è diventato professore alla Dartmouth Medical School dal 1992 al 2007. Attualmente, insegna scienze naturali presso la University of Massachusetts Medical School.

Gary Ruvkun, nato nel 1952 a Berkeley, California, ha ottenuto il dottorato ad Harvard nel 1982. Dal 1985 è ricercatore presso il Massachusetts General Hospital e la Harvard Medical School, dove oggi è professore di genetica.

La scoperta del microRNA

La ricerca dei due scienziati ha permesso di individuare le molecole di microRNA, piccoli frammenti di RNA non codificante che regolano l’espressione genica spegnendo o attivando specifici geni. Questa regolazione genica è cruciale per processi biologici come lo sviluppo embrionale e la risposta del sistema immunitario.

La scoperta del microRNA, effettuata da Victor Ambros e Gary Ruvkun, è avvenuta studiando i geni di Caenorhabditis elegans, un piccolo verme rotondo. Da allora, i miRNA sono stati oggetto di numerosi studi per il loro potenziale terapeutico, con l’obiettivo di sviluppare trattamenti che possano sfruttare la loro capacità di modulare l’espressione genica in maniera mirata.

Cos’è il microRNA

Il microRNA (miRNA) è una classe di piccoli frammenti di RNA non codificante, composti da circa 22 nucleotidi a singolo filamento. Non codificano proteine, ma svolgono un ruolo cruciale nella regolazione dell’espressione genica, influenzando molti dei principali processi biologici come la crescita cellulare, il differenziamento, il metabolismo e l’apoptosi. Queste molecole sono essenziali per il normale sviluppo dei tessuti negli organismi vegetali e animali e sono strettamente legate all’insorgenza di numerose patologie come cancro, diabete e malattie neurodegenerative.

Secondo Giuseppe Novelli, genetista dell’Università Tor Vergata di Roma, “la scoperta dei microRNA ha aperto la strada a un nuovo filone di ricerca, permettendo di sviluppare terapie mirate capaci di accendere e spegnere questi interruttori molecolari”. Queste terapie sono già allo studio in numerosi laboratori, compreso quello di Novelli, per trattare patologie come diabete, ictus e cancro.

Le implicazioni per la medicina

Il lavoro di Ambros e Ruvkun ha avuto un impatto profondo anche sullo sviluppo di nuovi farmaci, alcuni dei quali sono in grado di modulare l’attività dei microRNA per migliorare la risposta del corpo a terapie specifiche. In molti casi, la suscettibilità di un paziente a una determinata cura dipende proprio dalla regolazione di questi geni.

La scoperta dei microRNA ha dunque rivoluzionato non solo la biologia molecolare ma anche l’approccio terapeutico a numerose malattie, fornendo nuove speranze per il trattamento di patologie croniche e invalidanti. Il Nobel assegnato a Victor Ambros e Gary Ruvkun è ampiamente meritato, rappresentando un riconoscimento di portata storica per la medicina.

Il ruolo del microRNA nel cancro

Il ruolo del microRNA nel cancro e in altre patologie è di grande rilevanza, come evidenziato dalle scoperte di Victor Ambros e Gary Ruvkun. Nel 1993, i due scienziati hanno pubblicato studi che descrivono un nuovo livello di regolazione genica attraverso i microRNA, piccole molecole che si sono rivelate cruciali per il controllo dell’espressione genica e altamente conservate nell’evoluzione. Oggi sappiamo che il genoma umano codifica oltre mille microRNA, molecole fondamentali per lo sviluppo e il funzionamento degli organismi.

Questa regolazione genica, attiva da centinaia di milioni di anni, ha permesso l’evoluzione di organismi complessi, ma può anche essere alla base di patologie gravi quando si altera.

Una regolazione anomala tramite microRNA può infatti contribuire allo sviluppo del cancro, poiché queste molecole possono attivare o disattivare geni coinvolti nella proliferazione cellulare e nell’apoptosi, processi centrali nella crescita tumorale. Inoltre, sono state identificate mutazioni nei geni che codificano per i microRNA, collegate a diverse malattie umane, come la perdita congenita dell’udito, disturbi oculari e patologie scheletriche.

La scoperta dei microRNA ha così aperto nuove prospettive sia nella comprensione di come si sviluppano malattie complesse, sia nella possibilità di sviluppare terapie mirate basate su questi regolatori molecolari.

Redazione Nurse Times

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