Neuroblastoma, studio del Gaslini apre nuove prospettive terapeutiche per i piccoli pazienti

I ricercatori dell’ospedale pediatrico genovese hanno individuato una proteina che consente di uccidere le cellule tumorali e salvaguardare quelle sane.

All’interno di un progetto di ricerca finanziato inizialmente dalla Comunità Europea e attualmente da Airc, Fabio Pastorino, insieme ai suoi colleghi del Laboratorio di Terapie sperimentali in oncologia, ha pubblicato sulla prestigiosa rivista scientifica internazionale Journal of Experimental & Clinical Cancer Research, i risultati di una ricerca interamente disegnata e sviluppata dall’Irccs Istituto Giannina Gaslini, che apre nuove prospettive terapeutiche per i pazienti affetti da neuroblastoma, il più frequente tumore solido extracranico dell’infanzia.

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Il neuroblastoma colpisce in Italia circa 120 bambini ogni anno e nel 90% dei casi è diagnosticato prima del sesto anno di vita. Nonostante le recenti scoperte scientifiche abbiano migliorato la sopravvivenza dei piccoli pazienti, la prognosi a cinque anni dalla diagnosi per i pazienti affetti da neuroblastoma metastatico ad alto rischio risulta ancora infausta nel 60% dei casi. Il Gaslini è uno dei più importanti centri italiani nella cura e nella ricerca di questa patologia.

“Il Laboratorio di Terapie sperimentali in oncologia del Gaslini da molti anni si dedica allo sviluppo di nanoparticelle lipidiche da utilizzare per l’incapsulamento e la veicolazione di farmaci anti-tumorali – commenta Mirco Ponzoni, direttore del Laboratorio –. Inoltre è costantemente alla ricerca di nuove proteine espresse dal tumore, e non dalle cellule sane, per provare ad aumentare selettivamente il bersagliamento farmacologico delle cellule di neuroblastoma e del suo microambiente, salvaguardando al tempo stesso le cellule normali. Ed è in quest’ottica che si colloca la ricerca del dottor Pastorino”.

“La nucleolina è una proteina nucleare espressa in tutte le cellule umane – spiega Fabio Pastorino, promotore dello studio –. Una sua alterata espressione e localizzazione è implicata in diversi processi patologici, in particolare nelle infezioni virali e nei tumori dell’adulto. Ad oggi si sa poco riguardo l’espressione di tale proteina nei tumori pediatrici, in particolare del neuroblastoma. Le nostre ricerche hanno mostrato che la nucleolina è espressa sulla superficie esterna delle cellule di neuroblastoma”.

Continua Pastorino: “Tale espressione è stata osservata non solo in linee tumorali cresciute in vitro, ma anche in cellule di neuroblastoma provenienti dai pazienti affetti da neuroblastoma sviluppato come massa tumorale e/o come cellule di neuroblastoma infiltranti il midollo osseo, caratteristica peculiare della malattia ad alto rischio, quella più difficile da combattere. Inoltre l’utilizzo di una formulazione liposomiale contenente il chemioterapico doxorubicina, e costruita per bersagliare in modo specifico le cellule di neuroblastoma esprimenti nucleolina, ha evidenziato un potente effetto terapeutico, maggiore di quello ottenuto dal farmaco in forma non liposomiale”

.

“Il risultato ottenuto potrà permettere di sviluppare nuove terapie antitumorali basate sul bersagliamento mirato del neuroblastoma – commentano Fabio Pastorino, Mirco Ponzoni e Alberto Garaventa, responsabile dell’Unità di Oncologia clinica dell’Istituto Gaslini –. Di conseguenza, questo approccio dovrebbe garantire la diminuzione degli effetti tossici indesiderati e l’auspicabile superamento della resistenza ai farmaci”.

“Il risultato della ricerca coordinata dal dottor Pastorino rappresenta un importante passo in avanti nell’identificazione di nuovi bersagli terapeutici nel neuroblastoma – commenta il professor Angelo Ravelli, direttore scientifico del Gaslini –. Questo studio rientra a pieno titolo nel filone della medicina di precisione, che ha l’obiettivo di rendere più selettive le terapie delle malattie neoplastiche, concentrando l’azione dei farmaci sulle proteine espresse dal tumore e evitando, conseguentemente, di colpire le cellule sane. Si tratta di un approccio moderno e innovativo, che potrà consentire di migliorare la prognosi del neuroblastoma e di ridurre il potenziale di effetti collaterali della terapia. Grazie al lavoro del dott. Pastorino e dei suoi collaboratori viene, quindi, introdotto un significativo progresso nella ricerca sul neuroblastoma, che consolida ulteriormente il ruolo di punto di riferimento nazionale e internazionale dell’Istituto Gaslini nello studio e nella cura di questo temibile tumore dell’età pediatrica”.

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