Leucemie infantili, studio del Bambino Gesù: “Possibile guarire con trapianto midollo da genitore non compatibile”

Uno studio tutto italiano permetterebbe di guarire definitivamente dalla leucemia, una speranza per centinaia di bambini di tutto il mondo.

Roma – Arriva dall’ospedale pediatrico “Bambin Gesù” di Roma l’annuncio: il trapianto di midollo da genitori (che mai sono completamente compatibili con i figli) in bimbi con leucemie e tumori del sangue ha dimostrato di offrire le stesse probabilità di guarigione del trapianto da donatore compatibile.

L’innovativa tecnica di manipolazione delle cellule staminali messa a punto dall’équipe di Franco Locatelli, direttore del Dipartimento di Oncoematologia e Medicina Trasfusionale al Bambino Gesù.

Tecnica già applicata a immunodeficienze e malattie genetiche; allargata ora a leucemie pediatriche e tumori del sangue.

Per gli esperti rappresenta “un’occasione di guarigione definitiva per centinaia di bimbi in Italia e nel mondo”.

Il risultato “eccezionale” di questa sperimentazione è stato pubblicato sulla rivista internazionale Blood  (VEDI) e rilanciato dalla Società Americana di Ematologia (ASH).

Il nuovo studio ora allarga le patologie trattabili a leucemie e tumori del sangue.

Anche in assenza di un donatore completamente compatibile, la tecnica rende possibile il trapianto di midollo da uno dei 2 genitori con percentuali di guarigione sovrapponibili a quelle ottenute utilizzando un donatore perfettamente idoneo.

Il trapianto di cellule staminali del sangue rappresenta una terapia salvavita per un elevato numero di pazienti pediatrici affetti da leucemia o da altri tumori del sangue; così come per bambini che nascono senza adeguate difese del sistema immunitario o con un’incapacità a formare adeguatamente i globuli rossi (malattia talassemica).

Per tanti anni, l’unico donatore impiegato è stato un fratello o una sorella immunogeneticamente compatibile con il paziente.

Ma la possibilità che due fratelli siano identici tra loro è solamente del 25%. Per ovviare a questa limitazione, sono stati creati i Registri dei donatori volontari di midollo osseo, che arruolano ormai più di 29 milioni di donatori, e le Banche di raccolta e conservazione del sangue placentare, le quali rendono disponibili circa 700.000 unità nel mondo.

Locatelli, guarigione leucemia bimbi è realtà 

“Non una speranza, ma una realtà concreta di guarigione, a partire da ora, per centinaia di bambini che in Italia sono colpiti da leucemia e tumori del sangue”.

Franco Locatelli, spiega così l’impatto pratico della nuova tecnica di manipolazione delle cellule staminali “Grazie a questo nuovo approccio  potremo riuscire a trapiantare tutti i bambini leucemici o con tumori del sangue che ne avranno bisogno”.

E questo in tempi rapidi, perchè verranno eliminate le liste di attesa: “infatti – sottolinea – con questa metodica si riesce a superare il vincolo della necessità di donatori compatibili.

La metodologia ci permette cioè di fare in modo che il trapianto di midollo da uno dei genitori, che per definizione può essere compatibile col figlio solo al 50%, abbia la stessa efficacia, se non addirittura maggiore, del trapianto da un donatore perfettamente compatibile, ovvero un fratello, una sorella o un soggetto estraneo”.

“Il trapianto – precisa – si effettua solo in quei casi in cui falliscono le terapie convenzionali. Si tratta, tuttavia, di una percentuale considerevole, pari a circa il 20% nei casi di leucemia e circa il 40-50% nei casi di leucemie mieloidi”.

Inoltre “la tecnica è sicura e non dà rischi di malattia o rigetto nel paziente pediatrico”.

I risultati positivi sono stati visti ad oggi su 80 piccoli pazienti, ma l’equipe di Locatelli sta già lavorando ad un ulteriore passo avanti: “Stiamo testando una nuova strategia, i cui risultati saranno disponibili entro un anno, che mira a migliorare il recupero immunologico nei bambini trapiantati”.

Ma sul fronte dei tumori infantili, i risultati che si stanno raggiungendo lasciano già oggi ben sperare: “Siamo parte di un network europeo che si chiama ‘Innovative treatment for childhood cancers’ e abbiamo così la possibilità di testare in studi preliminari e poi di validazione farmaci più innovativi, mirati sul bersaglio tumorale e, quindi, più efficaci e scevri da effetti collaterali.

Oggi – afferma Locatelli – riusciamo a curare la grandissima parte dei bambini con patologia neoplastica e non. In alcuni casi si raggiunge il 100% di sopravvivenza, come nel caso del trapianto da genitore in bambini colpiti da immunodeficienza primitiva severa. Nelle patologie neoplastiche, sempre utilizzando la stessa tecnica, la percentuale di successo – conclude – supera l’80%”.

Giuseppe Papagni