Leucemia mieloide acuta: azacitidina efficace come terapia di mantenimento

Un recente studio ha evidenziato miglioramenti significativi nella sopravvivenza libera da recidiva e nella sopravvivenza globale per i pazienti in remissione dopo la chemioterapia.

Da uno studio pubblicato sul New England Journal of Medicine risuklta che il farmaco azacitidina mostra efficacia come terapia di mantenimento in pazienti affetti da leucemia mieloide acuta in remissione dopo la chemioterapia, prolungando il periodo di remissione della malattia e migliorando la sopravvivenza globale. Lo studio ha valutato 472 pazienti provenienti da 148 centri medici centri medici in tutto il mondo.

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«Pensiamo che azacitidina agisca principalmente come un farmaco ipometilante che rimuove i gruppi metilici dal Dna nelle cellule – spiega il firmatario dello studio, Gail Roboz, della Weill Cornell Medicine e del NewYork-Presbyterian/Weill Cornell Medical Center –. I gruppi metilici regolano l’attività genica, di solito silenziando i geni vicini, e crediamo che la rimozione dei gruppi metilici ripristini l’attività dei geni oncosoppressori che contrastano la proliferazione delle cellule cancerose».

Stando ai dati, i pazienti che assumevano 300 mg del farmaco per due settimane ogni mese mostravano miglioramenti statisticamente e clinicamente significativi nella sopravvivenza libera da recidiva (Rfs) e nella sopravvivenza globale (Os). Rfs e Os mediane erano pari a 10,2 e 24,7 mesi con azacitidina orale, rispetto a solo 4,8 e 14,8 mesi per i pazienti che assumevano placebo.

Trascorsi due anni dall’inizio del trattamento, il 50,6% dei pazienti trattati con azacitidina era ancora in vita contro il 37,1% dei pazienti trattati con placebo. I pazienti del primo gruppo hanno accusato effetti collaterali moderati, tra cui vomito, maggior suscettibilità alle infezioni e basso numero di globuli bianchi. «Siamo particolarmente felici che il farmaco sia molto ben tollerato, in modo che la qualità della vita non sia compromessa», conclude Roboz.

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