Leucemia linfoblastica acuta in età pediatrica: radioterapia pre-trapianto più efficace della sola chemioterapia

Lo dimostra uno studio che ha visto il contributo dei centri affiliati ad Aieop.

Uno studio internazionale condotto in 17 Paesi, per il quale è stato fondamentale il contributo dei centri di trapianto pediatrici affiliati ad Aieop (Associazione italiana ematologia e oncologia pediatrica), tra i 75 che vi hanno partecipato in totale, dimostra che la radioterapia superiore alla sola chemioterapia nel regime di condizionamento di preparazione al trapianto di midollo osseo nei bambini affetti da leucemia linfoblastica acuta.

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I risultati sono stati presentati nel corso dell’ultimo congresso dell’EHA (European Hematology Association), svoltosi nei giorni scorsi in modalità digitale e al quale si sono collegati ricercatori di ogni parte del mondo per condividere i più avanzati successi della ricerca nel campo delle malattie ematologiche. Alla sessione “Presidential”, che raccoglie le cinque relazioni più prestigiose del congresso, sono stati presentati i risultati dello studio FORUM da parte della professoressa Christina Peters, del Children’s Cancer Research Institute di Vienna.

“Lo studio è stato denominato FORUM, come acronimo di For Omitting Radiation Under Majority Age, poiché condotto allo scopo di valutare se la radioterapia potesse essere evitata nei pazienti pediatrici affetti da leucemia linfoblastica acuta e che necessitano di un trapianto”, afferma il professor Franco Locatelli, direttore del Dipartimento di Oncoematologia pediatrica e terapia cellulare e genica dell’Ospedale Bambino Gesù di Roma, nonché vice-coordinatore internazionale dello studio e coordinatore dello studio per l’Italia.

La leucemia linfoblastica acuta è il tumore più frequente dell’età pediatrica e colpisce ogni anno circa 380 bambini e adolescenti in Italia. Sono passati 50 anni dai primi studi che avevano dimostrato che la leucemia pediatrica era una malattia curabile. Con gli attuali protocolli di terapia oltre l’85% dei soggetti che si ammalano sono vivi e in remissione di malattia a cinque anni dalla diagnosi. Tale risultato si ottiene generalmente con i protocolli chemioterapici di trattamento, ma vi è una quota di bambini e adolescenti che presentano caratteristiche di alto rischio di recidiva e che rispondono in modo non ottimale alla terapia, per i quali il trapianto di midollo osseo rappresenta la terapia di scelta.

Il trapianto consiste nell’infusione di cellule staminali, generalmente midollari, prelevate da un donatore. Perché il trapianto possa avere successo occorre sottoporre il ricevente al regime di condizionamento

, che ha anche lo scopo di eradicare i residui di malattia leucemica.

Il regime di condizionamento storicamente adottato nel trapianto di leucemia linfoblastica acuta include la radioterapia corporea totale. In considerazione delle complicanze a essa associate, acute e tardive, i ricercatori hanno iniziato uno studio per indagare se un condizionamento costituito solo da chemioterapia potesse dare risultati analoghi al condizionamento con radioterapia tradizionalmente utilizzato.

“Dal 2013 al 2018, 413 pazienti pediatrici, tra 4 e 21 anni di età, sono stati randomizzati, cioè assegnati al condizionamento con radioterapia corporea totale (202 pazienti) o con sola chemioterapia, in particolare con busulfano-fludarabina-thiotepa (99 pazienti) o treosulfano-fludarabina-thiotepa (93 pazienti)”, riferisce Locatelli.

“La sopravvivenza del 91% a due anni dal trapianto con radioterapia è risultata statisticamente superiore a quella del 75%, ottenuta dai pazienti assegnati al condizionamento con chemioterapia – prosegue la professoressa Adriana Balduzzi, che ha contribuito alla stesura del protocollo ed è membro del consiglio direttivo di Aieop –. In particolare la probabilità di recidiva, cioè di ricomparsa della malattia post-trapianto, con il condizionamento basato sulla radioterapia, è stata del 12%, cioè significativamente inferiore rispetto al 30% ottenuto con il condizionamento esclusivamente chemioterapico”.

Aggiunge il dottor Marco Zecca, direttore dell’Oncoematologia pediatrica del Policlinico San Matteo di Pavia e presidente Aieop: “I pazienti sottoposti a trapianto continueranno le visite di follow-up per l’attenta sorveglianza di eventuali sequele a lungo termine del trattamento ricevuto. Talvolta gli effetti tossici possono impattare sulla qualità della vita, anche a distanza dal trapianto”.

I vantaggi e i limiti della radioterapia nel condizionamento pre-trapianto, infatti, dovranno essere riconfermati con il monitoraggio delle eventuali complicanze a carico dei vari organi e apparati. In altre parole, la maggiore efficacia della radioterapia dovrà essere valutata su un tempo più lungo anche alla luce delle complicanze sviluppate a distanza.

“Aieop – conclude Zecca – è particolarmente attenta allo stato di salute dei bambini e dei ragazzi guariti. Grazie ad Aieop tutti i centri affiliati avranno a disposizione il ‘passaporto dei guariti’, che viene prodotto per ogni paziente ‘lungosopravvivente’ dopo una malattia tumorale. Sulla base della chemioterapia e radioterapia somministrate, vengono formulate le raccomandazioni personalizzate sui controlli necessari che accompagneranno il bambino nella fase di transizione verso l’età adulta”.

Redazione Nurse Times

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