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Neuroblastoma refrattario: nuova speranza con le cellule CAR-T da donatore

Redazione Nurse Times16 Febbraio 20252 min di lettura728 Visualizzazioni

Neuroblastoma infantile: speranze di cura da nuovo studio

mother holding child's hand who fever patients have IV tube.

Pubblicato su Nature Medicine lo studio che dimostra sicurezza ed efficacia della terapia CAR-T allogenica

Un nuovo passo avanti nella lotta contro il neuroblastoma refrattario o recidivante: uno studio dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, pubblicato su Nature Medicine, dimostra l’efficacia e la sicurezza delle cellule CAR-T allogeniche (da donatore) in bambini che non avevano risposto ad altri trattamenti.

CAR-T allogeniche: remissione completa in 3 bambini su 5

Cinque bambini con neuroblastoma refrattario o recidivante sono stati trattati con cellule CAR-T allogeniche. I risultati sono promettenti:

3 bambini hanno ottenuto la remissione completa della malattia (in un caso mantenuta nel tempo).
1 bambino ha mostrato miglioramenti significativi.
1 paziente non ha risposto alla terapia.

«Questi risultati rappresentano una svolta importante – afferma il professor Franco Locatelli, responsabile del Centro studi clinici oncoematologici del Bambino Gesù – perché dimostrano che le cellule CAR-T da donatore possono essere un’alternativa efficaceper quei pazienti che non possono beneficiare delle CAR-T autologhe o che hanno già fallito questa terapia».

Neuroblastoma: un tumore pediatrico con prognosi difficile

Il neuroblastoma è il tumore solido extracranico più frequente nei bambini e rappresenta circa il 7-10% delle neoplasie pediatriche tra 0 e 5 anni. In Italia si registrano circa 120-130 nuove diagnosi ogni anno.

Purtroppo, la prognosi per le forme metastatiche o ad alto rischio di recidiva è ancora sfavorevole:

La probabilità di guarigione definitiva è del 45-50%.
In caso di ricaduta o malattia refrattaria, la sopravvivenza senza malattia a 2 anni non supera il 10-15%.

Perché le CAR-T allogeniche sono più efficaci?

Le cellule CAR-T autologhe vengono prodotte dai linfociti T dello stesso paziente, modificati geneticamente per attaccare il tumore. Tuttavia, nei bambini che hanno già subito pesanti trattamenti oncologici, i linfociti possono essere danneggiati e meno efficaci.

Le CAR-T allogeniche, invece, derivano da donatori sani, il che garantisce:

Migliore qualità e attività dei linfociti T.
Maggiore efficacia contro il tumorerispetto alle CAR-T autologhe.

«Le cellule CAR-T allogeniche mostrano un’attività antitumorale superiore – spiega il professor Locatelli – perché i linfociti da cui sono generate non sono stati compromessi da trattamenti chemioterapici».

Un riconoscimento importante dall’EMA

Il trattamento con CAR-T anti-GD2 sviluppato dal Bambino Gesù è stato inserito nel programma PRIME (PRIority MEdicines) dell’European Medicines Agency (EMA). Questa designazione è riservata ai farmaci innovativi con il potenziale di rispondere a bisogni clinici non soddisfatti, accelerandone lo sviluppo e l’approvazione.

È la prima volta che una terapia CAR-T contro i tumori solidi sviluppata in ambito accademico ottiene questa prestigiosa certificazione.

Lo studio pubblicato su Nature Medicine segna un progresso significativo nella lotta contro il neuroblastoma refrattario e recidivante. Le cellule CAR-T allogeniche potrebbero diventare una nuova opzione terapeutica per i bambini che non rispondono ai trattamenti convenzionali.

L’impegno nella ricerca resta fondamentale per offrire ai piccoli pazienti nuove possibilità di cura. Come sottolinea il presidente del Bambino Gesù, Tiziano Onesti:

«Investire nella ricerca clinica è l’unica strada per continuare a migliorare le cure per i bambini con malattie oncologiche gravi».