Home Cittadino Leucemia mieloide acuta, in arrivo nuovo farmaco per la forma FLT3-ITD positiva

Cittadino Farmacologia Oncologia

Leucemia mieloide acuta, in arrivo nuovo farmaco per la forma FLT3-ITD positiva

Redazione Nurse Times18 Novembre 20253 min di lettura

Oltre 2mila nuove diagnosi ogni anno in Italia, con un’incidenza di 3-4 casi ogni 100mila persone. Sono i numeri della leucemia mieloide acuta (LMA), un tumore del sangue caratterizzato da una rapida progressione che colpisce le cellule immature del midollo osseo, normalmente destinate a diventare globuli bianchi, eritrociti o piastrine. A causa dell’aggressività della patologia, oggi la sopravvivenza a cinque anni dalla diagnosi è solo del 17%, ma la scienza si sta muovendo per migliorare questa percentuale.

È in questo solco che si inserisce Daiichi Sankyo Italia, che ha annunciato la disponibilità nel nostro Paese di quizartinib, un trattamento innovativo destinato ai pazienti adulti di nuova diagnosi affetti da leucemia mieloide acuta FLT3-ITD positiva (mutazione del gene FLT3 presente nel 25-30% di tutti i casi di leucemia mieloide acuta che promuove la crescita neoplastica e aumenta il rischio di recidiva).

Questa categoria di persone avrà finalmente a disposizione il nuovo farmaco, somministrato per via orale in associazione a chemioterapia di induzione standard e chemioterapia di consolidamento standard. Quizartinib verrà usato anche come monoterapia di mantenimento e la sua rimborsabilità, approvata alla fine dello scorso ottobre, riguarderà tutte e tre le fasi di applicazione.

“Il nuovo farmaco inibisce la tirosin-chinasi del recettore FLT3 che agisce selettivamente sulle mutazioni FLT3-ITD e verrà somministrato ai pazienti di nuova diagnosi eleggibili a chemioterapia ad alte dosi – ha illustrato Adriano Venditti, docente di Ematologia all’Università Tor Vergata di Roma -. Il vantaggio di questa terapia sta nel fatto che viene somministrata per bocca, una nota di comfort importante per il paziente. Inoltre potrà essere usato come farmaco di mantenimento sia nei pazienti che sono stati sottoposti a trapianto di staminali sia in quelli che invece non hanno subito l’intervento”.

Ma quali effetti avrà la somministrazione del nuovo farmaco? I risultati dello studio QuANTUM-First hanno dimostrato che il ricorso a quizartinib, in combinazione con le altre terapie oncologiche, ha ridotto il rischio di mortalità del 22% rispetto alla sola chemioterapia standard. La sopravvivenza globale mediana è stata di 31,9 mesi per i pazienti trattati con quizartinib rispetto ai 15,1 mesi dei pazienti del gruppo di controllo dopo un follow-up mediano di 39,2.

“Quello di oggi per noi è un momento chiave che arriva dopo un lungo percorso nell’ascolto e nella comprensione dei bisogni clinici non soddisfatti dei pazienti – ha affermato Mauro Vitali, Head of Oncology Business Division di Daiichi Sankyo Italia, a margine della conferenza stampa con cui è stata annunciata la rimborsabilità di quizartinib -. La nostra missione va oltre il farmaco: vogliamo contribuire al miglioramento degli standard di cura, del percorso terapeutico e della qualità di vita di chi è affetto da leucemia mieloide acuta. Questo grazie alla sinergia con le istituzioni, i clinici e le associazioni di pazienti”.

Proprio il lavoro con gli enti che si occupano di chi affronta la malattia ha contribuito negli anni a sensibilizzare sulla necessità di concentrarsi non solo sull’aumento della quantità di vita, ma anche sulla qualità della quotidianità dei pazienti.

“L’innovazione scientifica deve passare anche attraverso la presa in carico di queste persone, per lo più anziane e con gravi criticità – ha spiegato Davide Petruzzelli, presidente dell’Associazione Pazienti La Lampada di Aladino ETS -. Ciò vuol dire farsi carico dei problemi di tutti i giorni, come recarsi in una struttura ospedaliera, ma anche del supporto psicologico e nutrizionale. Nel caso specifico, il paziente con leucemia mieloide acuta è fragile per definizione e la malattia lo debilita ulteriormente. È quindi fondamentale garantire un’assistenza globale a questi pazienti e ridurre le disuguaglianze nell’accesso alle cure”.

In Italia e in Europa l’età media dei pazienti colpiti da leucemia mieloide acuta oscilla tra i 68 e i 70 anni. Le cause dietro allo sviluppo della patologia sono sconosciute nella maggior parte dei casi, ma il rischio aumenta in presenza di fattori come vecchiaia, sesso ed esposizione a sostanze chimiche. Tra i sintomi più comuni che portano poi a una diagnosi di LMA ci sono stanchezza, ematomi, debolezza generale e sanguinamento. L’insufficienza midollare predispone a infezioni e provoca anche anemia. Ecco perché l’introduzione di una nuova terapia come quizartinib fa la differenza, incidendo con forza nel percorso di cura.

Redazione Nurse Times

Articoli correlati