Hiv, al via la sperimentazione della terapia di editing genetico nell’uomo

La tecnologia basata su CRISPR potrebbe essere alla base della prima cura funzionale.

Negli ultimi sette anni il professor Kamel Khalili e il suo gruppo di ricercatori della Lewis Katz School of Medicine della Temple University di Philadelphia (Usa) hanno sviluppato e perfezionato, anche in collaborazione con il professor Pasquale Ferrante e col suo gruppo di ricerca dell’Università Statale di Milano, la tecnologia di gene-editing basata su CRISPR, per il trattamento dell’infezione da Hiv attraverso l’eradicazione del genoma del virus da quello delle cellule infettate.

Khalili è un pioniere nello sviluppo di questa tecnologia. Durante anni di studi preclinici ha sviluppato il farmaco EBT-101, in grado di eradicare efficacemente il Dna provirale dell’Hiv dai genomi di diverse cellule e tessuti, comprese cellule umane infette da Hiv e cellule e tessuti di topi umanizzati. La terapia, potenzialmente rivoluzionaria, è stata recentemente accettata, in fase sperimentale, dalla Food and Drug Administration (Fda) e potrebbe diventare la prima cura funzionale per l’infezione cronica da Hiv.

“La possibilità di testare questo trattamento nelle persone che vivono con l’infezione Hiv rappresenta uno sviluppo entusiasmante ed è sicuramente interessante per milioni di persone”, ha commentato il professor Ferrante. Gli studi clinici saranno avviati e gestiti da Excision BioTherapeutics Inc., che è stato uno dei principali collaboratori della Temple University nello sviluppo di sistemi basati su CRISPR per il trattamento dell’Hiv.

Redazione Nurse Times

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