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Beta talassemia: guarigione definitiva nel 90% dei casi grazie alla terapia genica

Redazione Nurse Times10 Maggio 20221 min di lettura

Beta talassemia: guarigione definitiva nel 90% dei casi grazie alla terapia genica

Lo ha confermato il professor Franco Locatelli durante la visita del 7 maggio scorso al Campus di Ematologia di Palermo, su invito dell’Associazione Piera Cutino.

La beta talassemia, malattia di cui in Italia soffrono circa 7mila persone (numero destinato ad aumentare, con oltre 3 milioni di portatori sani), potrebbe essere sconfitta a breve grazie alla terapia genica, già in fase avanzata di applicazione, che garantirebbe una guarigione definitiva nel 90% dei casi. Lo ha confermato Franco Locatelli, presidente del Consiglio Superiore di Sanità e uno dei massimi esperti del settore, durante la visita del 7 maggio scorso al Campus di Ematologia di Palermo, su invito dell’Associazione Piera Cutino.

“Oggi – ha spiegato –, dopo una lunga attesa, abbiamo due trattamenti potenzialmente curativi: la terapia genica classicamente intesa, con l’addizione di una o più coppie normali del gene difettivo alterato che codifica per le catene beta dell’emoglobina; l’editing del genoma, con cui si agisce selettivamente e si modifica un gene che permette la riattivazione delle catene gamma dell’emoglobina e quindi la produzione di quel tipo di emoglobina che connota la vita fetale. Grazie a questi due approcci vi sono probabilità di guarigione definitiva nell’ordine del 90%”.

Rispetto ad alcuni decenni fa l’aspettativa di vita di un beta talassemico è sensibilmente migliorata – da pochi anni a decine – grazie alle continue trasfusioni e alla terapia ferro chelante, che ha permesso di ridurre l’accumulo di ferro negli organi.

L’Associazione Piera Cutino ha organizzato per tutto il mese di maggio una serie di webinar in diretta streaming sul proprio profilo Facebook per diffondere informazione ed educazione sulla patologia. Il prossimo appuntamento è fissato per venerdì 13 maggio, dalle 18:30 alle 19. Parteciperà lo stesso professor Locatelli, il cui intervento sarà incentrato proprio sulla terapia genica, ormai considerata non più una frontiera da raggiungere, bensì una pratica clinica da ampliare e applicare nel più breve tempo possibile e su larga scala.

Redazione Nurse Times