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Sclerosi multipla e Sla: nuove prospettive di cura con le staminali cerebrali

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Sla e demenza frontotemporale, scoperto possibile biomarcatore per diagnosi precoce
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Il trapianto intracerebrale di cellule staminali cerebrali potrebbe aprire nuove prospettive di cura per la sclerosi laterale amiotrofica (Sla) e per la sclerosi multipla (Sm), bloccando i processi di morte cellulare e normalizzando il quadro fisiopatologico dei pazienti mediante il rilascio di sostanze trofiche – ovvero prodotte dall’organismo e in grado di garantire la sopravvivenza delle cellule e anche di stimolarne la crescita – e antinfiammatorie.

E’ quanto emerge dai risultati del trial clinico di fase 1 per la sclerosi multipla secondaria progressiva e della sperimentazione di fase 2 per la Sla (iniziata di recente), presentati nella sede della Pontifica Accademia per la Vita dal gruppo di Medicina traslazionale dei professori Angelo Vescovi e Letizia Mazzini.

Nella sperimentazione per il trattamento della sclerosi multipla, patologia neurodegenerativa caratterizzata da un’azione anomala del sistema immunitario, il team di ricerca guidato da Vescovi – direttore scientifico dell’Irccs Casa Sollievo della Sofferenza Opera di San Pio da Pietralcina, nonché presidente del comitato nazionale di Bioetica e fondatore di Revert Onlus – ha portato a termine un trial clinico di fase 1 con cellule staminali cerebrali umane e procederà ora con la fase 2, mirata a consolidare i risultati sulla sicurezza del trattamento, valutare il dosaggio e la possibile efficacia terapeutica delle cellule.

Per quanto riguarda la ricerca per la terapia della Sla, invece, a gennaio 2024 è iniziato il reclutamento dei pazienti per la sperimentazione clinica di fase 2 con le stesse cellule. Sotto la direzione di Mazzini, del Centro Esperto Sla dell’Azienda ospedaliero-universitaria di Novara, tra marzo e maggio del 2024 il team ospedaliero ha trapiantato due pazienti, e il terzo intervento si terrà a luglio. Questo traguardo è stato raggiunto grazie agli incoraggianti risultati ottenuti con la fase 1 della sperimentazione, iniziata nel 2012.

La sperimentazione condotta dal gruppo di ricerca di Vescovi è l’unica al mondo a essere approdata alla fase 2. Il costo di questa nuova fase sperimentale è di 4,3 milioni di euro. Un finanziamento di 1 milione di euro è stato ricevuto grazie ad un bando Pnrr europeo (il progetto si è classificato primo su 300 presentati). Ad oggi il trattamento con cellule staminali cerebrali rappresenta, secondo i due esperti, una delle terapie potenzialmente più efficaci contro queste patologie.

Redazione Nurse Times

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