Dopo il trattamento, che utilizza cellule immunitarie geneticamente modificate da un volontario sano, la 13enne Alyssa sta bene ed è tornata a casa.
Una nuova tecnica Car-T sperimentale e modificata, basata sull’editing del genoma, è stata utilizzata per la prima volta al mondo su Alyssa, bambina di 13 anni affetta da leucemia linfoblastica acuta a cellule T. L’intervento è stato eseguito al Great Ormond Street Hospital for Children (Gosh) di Londra, in collaborazione con lo University College London (Ucl), e i risultati sono stati presentati a New Orleans, durantte il congresso della Società americana di ematologia (Ash).
Ad Alyssa la malattia è stata diagnosticata nel 2021. Il suo tumore del sangue non ha risposto ai trattamenti convenzionali, tra cui chemioterapia e trapianto di midollo osseo. Così la ragazzina ha preso parte alla sperimentazione del nuovo trattamento, che utilizza cellule immunitarie geneticamente modificate da un volontario sano. In soli 28 giorni la cura le ha permesso di ricevere un secondo trapianto di midollo osseo per ripristinare il sistema immunitario.
Sei mesi dopo, Alyssa “sta bene” ed è tornata nella sua casa di Leicester, in Inghilterra, dove sta ricevendo cure mediche. Si è infatti verificata una remissione della malattia e le condizioni della paziente sono buone. “Senza questo trattamento sperimentale, l’unica opzione di Alyssa sarebbero state le cure palliative”, ha dichiarato l’ospedale in un comunicato.
Redazione Nurse Times
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