Neuroblastoma infantile: speranze di cura da un nuovo studio

Redazione Nurse Times20 Marzo 20242 min di lettura

Neuroblastoma infantile: speranze di cura da nuovo studio

mother holding child's hand who fever patients have IV tube.

I dati della ricerca sostenuta dalla Fondazione AIRC, pubblicati sulla prestigiosa rivista Cancer Cell, promettono nuovi sviluppi nella lotta contro il neuroblastoma, un tumore pediatrico ancora difficile da curare.

Il neuroblastoma rappresenta una sfida complessa per la pediatria oncologica. Il tasso di sopravvivenza a cinque anni per questo tumore, infatti, si aggira intorno al 50% per i bambini con forme ad alto rischio. Tuttavia i risultati di uno studio, condotto dal gruppo di ricerca guidato dal professor Roberto Chiarle, del Dipartimento di Biotecnologie molecolari e Scienze per la salute dell’Università di Torino, nonché professore del Boston Children’s Hospital, e la Harvard Medical School, ha delineato una nuova strategia terapeutica, che potrebbe migliorare l’efficacia delle cure.

I ricercatori hanno in particolare dimostrato che l’utilizzo di cellule CAR T contro il recettore ALK, in combinazione con inibitori di ALK stesso, può portare a risultati promettenti nella cura del neuroblastoma. Le cellule CAR T sono cellule del paziente stesso, modificate in laboratorio in modo che in superficie abbiano un recettore chimerico in grado di riconoscere, in questo caso il recettore ALK.

La terapia con cellule CAR T è una potente arma emergente contro il cancro, in grado di modificare le cellule T dei pazienti in modo che possano riconoscere e attaccare le cellule tumorali con più precisione. Ma le attuali terapie a base di CAR T sono solo parzialmente efficaci contro la maggior parte di tumori solidi, compreso il neuroblastoma, un tumore che in genere inizia nel tessuto nervoso dei bambini e può dare origine a metastasi in diverse aree del corpo.

Roberto Chiarle e colleghi hanno creato in laboratorio una nuova terapia cellulare di tipo CAR T per il neuroblastoma e sperano di iniziare presto a sperimentarla clinicamente nei bambini ad alto rischio. Queste CAR T mirano specificamente al recettore ALK, il cui gene è un noto oncogene implicato in molti altri tipi di tumore. Tuttavia non tutti i pazienti affetti da neuroblastoma presentano livelli sufficientemente elevati di recettori ALK sulle cellule tumorali per attirare un forte attacco da parte delle cellule CAR T.

Guidato dalla ricercatrice Elisa Bergaggio, il gruppo di Chiarle ha provato ad aggiungere al trattamento con cellule CAR T un farmaco inibitore di ALK. Si è scoperto che l’inibitore non solo silenzia la segnalazione oncogenica da parte dei recettori ALK, ma aumenta anche il numero di questi recettori sulla superficie cellulare, offrendo più bersagli per le cellule CAR T nei pazienti con bassa espressione di ALK.

I risultati preclinici, pubblicati su Cancer Cell, hanno dimostrato l’efficacia di questa combinazione terapeutica in animali con neuroblastoma metastatico, con una significativa riduzione della crescita tumorale e un miglioramento nella sopravvivenza nei topi trattati.

A seguito di queste scoperte il Dana-Farber / Boston Children’s Hospital sta preparando la richiesta di autorizzazione alla Food and Drug Administration (Fda) americana per avviare uno studio clinico su questa terapia combinata nei bambini affetti da neuroblastoma refrattario alle cure o da una recidiva della malattia. Tale studio clinico si svilupperà a Boston e sarà in parte sostenuto anche dal contributo di filantropi torinesi e piemontesi, guidati da Lucio Zanon.