Uno straordinario risultato è stato raggiunto dal gruppo internazionale di ricerca dell’Università della California a San Diego.
La Sclerosi laterale amiotrofica, comunemente nota come Sla, è stata bloccata nei topi di laboratorio
La malattia, causata da una mutazione del gene Sod1, è stata “silenziata” nelle cavie attraverso un’iniezione di un vettore-virale direttamente nel midollo spinale. I dati della ricerca sono stati pubblicati sulla rivista scientifica internazionale “Nature”.
«Al momento, questo approccio terapeutico offre la terapia più potente mai dimostrata in un modello murino di Sclerosi laterale amiotrofica legata a mutazione del gene SOD1», dichiara Martin Marsala, docente del Dipartimento di anestesiologia alla UC San Diego School of Medicine.
Tale tecnica è risultata applicabile anche ai suini ed ai primati, animali dotati di un canale midollare di dimensioni simili all’uomo.
Grazie alla tecnica di iniezione “subpiale” è possibile attraversare la pia madre, una membrana sottile che aderisce alla superficie dell’asse nervoso.
Oltrepassata tale barriera, il virus-navetta riesce a raggiungere in modo uniforme tutte le cellule nervose, garantendo risultati nettamente superiori rispetto alla somministrazione endovenosa o all’iniezione diretta nel fluido cerebrospinale che circonda la pia madre.
Dalla sperimentazione è emerso come attraverso singole iniezioni effettuate a livello cervicale e lombare nei topi adulti portatori del gene Sod1 mutato, ma ancora senza i sintomi della Sla, si sia prevenuta la degenerazione dei neuroni motori.
Nei topi che già manifestano i sintomi della Sla, invece, la somministrazione ha permesso di arrestare la neurodegenerazione nel lungo periodo. Durante i test non si sono manifestati gravi effetti collaterali per oltre un anno dal trattamento. Tuttavia, come specifica Marsala, «verificare la sicurezza in animali più grandi e simili all’uomo sarà un passo cruciale verso la sperimentazione clinica».
Secondo il ricercatore, questo scenario sarà di grande interesse anche per il trattamento di altre forme ereditarie di Sla e altre malattie neurodegenerative spinali.
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