Permette di riscrivere l’informazione genetica corretta con cui sostituire quella sbagliata. Il tutto senza dover tagliare entrambi i filamenti, come accade con la vecchia Crispr.
“Cerca e sostituisci”. È questo il nuovo comando che permette di correggere gli errori del Dna, proprio come accade nei software per la scrittura di testi al computer, producendo risultati molto più precisi rispetto al vecchio “taglia-incolla” della tecnica Crispr.
A introdurre la novità è la tecnica Prime Editing, che attraverso un super “bisturi” molecolare, pratica micro-incisioni invece che pericolose sforbiciate alla doppia elica del Dna. Potenzialmente capace di correggere l’89% delle varianti genetiche legate a malattie umane, è anche la prima a poter intervenire efficacemente sui neuroni, come dimostra lo studio pubblicato su Nature dal Broad Institute di Harvard e Mit a Cambridge, negli Stati Uniti.
“Vista l’efficienza dimostrata dallo studio, il Prime Editing ha tutte le carte in regola per mandare in pensione il vecchio taglia-incolla del Dna: offre grandi potenzialità, perché teoricamente può correggere quasi tutte le mutazioni”, commenta Davide De Pietri Tonelli, coordinatore del Neurobiology of miRNA lab dell’Istituto italiano di tecnologia (Iit).
La nuova tecnica, ideata nel 2016 e perfezionata con anni di studio, sfrutta una macchina molecolare formata da due componenti: la “forbice” Cas9 e l’enzima trascrittasi inversa (che sintetizza sequenze di Dna partendo dai corrispettivi Rna). In pratica Cas9 riconosce la sequenza sbagliata del Dna grazie a una molecola guida di Rna, portatrice dell’informazione corretta. Una volta sul bersaglio, apre con una micro-incisione nella doppia elica del Dna e permette alla trascrittasi inversa di riscrivere l’informazione genetica corretta con cui sostituire quella sbagliata. Il tutto senza mai dover tagliare entrambi i filamenti del Dna.
“In pratica – conferma De Pietri Tonelli – il Prime Editing ripara il singolo filamento guasto, mentre la Crispr tagliava entrambi i filamenti, applicando una ‘toppa’ con ‘cuciture’ spesso grossolane, che rischiavano di introdurre mutazioni indesiderate”. Proprio questo impediva di correggere in maniera efficiente la maggior parte delle quasi 75mila varianti genetiche umane associate a malattie.
Il gruppo di ricerca statunitense guidato da David Liu è riuscito a superare questo limite, ottenendo risultati importanti. Nei primi esperimenti su cellule umane, per esempio, il Prime Editing ha già corretto più di 175 errori del Dna, compresi quelli responsabili dell’anemia falciforme e della malattia neurologica di Tay-Sachs. “Si potranno avere importanti applicazioni per le malattie neurodegenerative e, più in generale, per tutte quelle legate a mutazioni nel sistema nervoso – conclude De Pietri Tonelli –, perché questa tecnica è la prima che riesce a intervenire in modo efficace anche sulle cellule che non si dividono più, come i neuroni”.
Redazione Nurse Times
Fonte: Ansa
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