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Nuova Terapia per trattamento leucemie DLBCL e LLA: Tisagenlecleucel

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Nuova Terapia per trattamento leucemie DLBCL e LLA:  Tisagenlecleucel
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Strutturata una nuova strategia terapeutica, innovativa ed efficace per la lotta al tumore del sangue: la leucemia

Si chiama  chimeric antigen receptor T (CarT) cell therapy ed è la frontiera più avanzata della ricerca nella lotta contro i tumori.

Parere positivo e quindi start all’impiego da parte dell‘Agenzia europea per i medicinali (European Medicines Agency, EMA ) e del CHMP (Comitato dell’Agenzia Europea per i Medicinali per uso umano).

Le forme neoplastiche per le quali saranno impiegate sono due neoplasie molto aggressive:

  • leucemia linfoblastica acuta negli adulti
  • il linfoma diffuso a grandi cellule B nei bambini

la nuova molecola è Tisagenlecleucel, che ha mostrato incorragianti risultati e sicurezza per i pazienti.

Gli studi clinici che hanno permesso la somministrazione l’inquadramento ad ok di  Tisagenlecleucel sono stati lo studio ELIANA e JULIET.

ELIANA è il primo studio clinico pediatrico globale con terapia cellulare CAR-T. Ha arruolato pazienti in 25 centri negli Stati Uniti, in Canada, Australia, Giappone e nei Paesi della UE, tra i quali Austria, Belgio, Francia, Germania, Italia, Norvegia e Spagna.

JULIET è il primo studio clinico multicentrico globale condotto con tisagenlecleucel nei pazienti adulti con DLBCL r/r. È amche il più vasto studio globale che valuta una terapia cellulare CAR-T in pazienti con DLBCL. Ha coinvolto pazienti in 27 siti in 10 Paesi (Stati Uniti, Canada, Australia, Giappone e Paesi della UE, tra cui Austria, Francia, Germania, Italia, Norvegia e Paesi Bassi).

Per il sottotipo di linfoma non Hodgkin più diffuso i tassi di sopravvivenza sono bassi, a causa della non eleggibilità al trapianto autologo di cellule staminali (ASCT, autologous stem cell transplant) o del fallimento della chemioterapia di salvataggio

La terapia CAR-T in sostanza è una terapia che si basa sulla preparazione del trattamento utilizzando le cellule del paziente (linfociti T) che vengono prelevati dalla persona, riprogrammate geneticamente in laboratorio e ri-somministrate (leucaferesi)in modo tale che riconoscano le cellule tumorali e le aggrediscano secondo meccanismi immunitari ben noti.

Tale nuova terapia immunocellulare con recettore antigenico chimerico delle cellule T (CAR-T, Chimeric Antigen Receptor T-cell) offre  l’opportunità di optare alla crioconservazione  di quanto prelevato al paziente in modo tale da poter riprendere il trattamento  in futuro.

 

CALABRESE Michele

 

Fonte

www.ncbi.nlm.nih.gov

www.novartis.com

 

 

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