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Tumori, lo studio italiano ROME Trial dimostra l’efficacia dell’oncologia di precisione

Redazione Nurse Times16 Ottobre 20254 min di lettura

Con la pubblicazione sul numero di ottobre di Nature Medicine il ROME Trial entra ufficialmente nella storia della ricerca oncologica internazionale. Per la prima volta un grande studio randomizzato, accademico e indipendente, dimostra l’efficacia superiore delle terapie personalizzate rispetto alle cure standard nei pazienti con tumori solidi metastatici.

Lo studio confronta direttamente un approccio di medicina di precisione basato sulla profilazione genomica completa con le terapie convenzionali, fornendo evidenze scientifiche definitive sui benefici dell’oncologia di precisione. Promosso e coordinato in Italia, ha coinvolto 40 centri oncologici distribuiti da Nord a Sud, con il reclutamento di 1.794 pazienti e il contributo di centinaia di professionisti: oncologi, patologi, genetisti, biologi molecolari, bioinformatici, radiologi, immunologi e farmacologi clinici. Un impegno corale che ha trasformato il Paese in un vero e proprio laboratorio clinico nazionale, dimostrando come la solidarietà scientifica e umana possa generare risultati straordinari.

Il ROME Trial rappresenta la prima dimostrazione prospettica della superiore efficacia delle terapie personalizzate nella gestione di pazienti con tumori solidi avanzati. Lo studio ha confrontato direttamente due approcci: il braccio sperimentale, dove i pazienti ricevevano terapie mirate selezionate sulla base della loro profilazione genomica individuale, discusse all’interno di un Molecular Tumor Board centralizzato, e il gruppo di controllo, dove venivano somministrate le terapie standard, secondo le linee guida cliniche convenzionali.

I pazienti trattati con terapie personalizzate hanno mostrato un tasso di risposta obiettiva del 17,5%, significativamente superiore al 10% osservato nel gruppo controllo trattato con terapie standard (p=0.0294). La sopravvivenza libera da progressione ha mostrato un miglioramento clinicamente rilevante, passando da 2,8 mesi del gruppo controllo a 3,5 mesi nel gruppo trattato con terapie personalizzate, con un hazard ratio di 0,77.

Ancora più rilevante, la durata della risposta a 12 mesi ha raggiunto il 22% nel braccio sperimentale contro appena il 9% del controllo, evidenziando che le terapie guidate dalla genomica non solo producono più risposte, ma anche più durature nel tempo. Particolarmente significativi si sono rivelati i risultati nei pazienti con alto carico mutazionale (in presenza di stabilità dei microsatelliti, trattati con immunoterapia, dove la sopravvivenza libera da progressione a 12 mesi ha raggiunto il 32,6% rispetto all’8,1% del gruppo controllo).

“Questi risultati non costituiscono semplicemente un miglioramento incrementale, bensì un autentico cambio di paradigma – sottolinea il professor Paolo Marchetti, direttore scientifico dell’IDI-IRCCS di Roma e promotore dello studio -. Abbiamo fornito la prova che l’approccio personalizzato, guidato dalla profilazione genomica completa, è clinicamente superiore alle terapie standard nella gestione dei pazienti oncologici con malattia avanzata”.

Il ROME Trial ha validato scientificamente un approccio sistematico alla medicina di precisione che va oltre la semplice identificazione delle alterazioni genomiche. Ogni paziente è stato sottoposto a profilazione genomica completa su tessuto e sangue, utilizzando tecnologie di sequenziamento di nuova generazione e identificando alterazioni potenzialmente azionabili in quasi 900 casi clinici.

Il ruolo cruciale del Molecular Tumor Board (MTB) multidisciplinare è emerso come elemento distintivo dell’approccio: attraverso 127 sessioni settimanali, il board ha valutato ogni caso singolarmente, distinguendo le alterazioni realmente azionabili da quelle non clinicamente rilevanti ed escludendo i casi dove non esisteva un’opzione terapeutica mirata appropriata.

”Non è sufficiente possedere i test genetici più sofisticati – aggiunge Andrea Botticelli, professore all’Università La Sapienza di Roma e Principal Investigator del centro coordinatore dello studio al Policlinico Umberto I di Roma -. Il valore aggiunto risiede nella capacità di tradurre questi dati in decisioni terapeutiche efficaci, considerando il contesto clinico specifico di ogni paziente, la sua storia, le comorbidità, le terapie precedenti. Questo distingue una oncologia convenzionale da una oncologia veramente personalizzata”.

Il successo del ROME Trial testimonia la capacità della ricerca italiana di fare sistema quando si tratta di raggiungere obiettivi comuni. Ben 40 centri oncologici hanno collaborato superando le barriere geografiche e organizzative, creando un patrimonio collettivo di conoscenza di cui beneficia l’intero sistema sanitario nazionale.

La partecipazione dei pazienti e delle loro famiglie ha rappresentato l’elemento fondamentale di questo successo. La loro generosità nel partecipare alla ricerca, la fiducia riposta nei team medici e la disponibilità ad affrontare un percorso di cura innovativo hanno reso possibile questa conquista scientifica. “I pazienti sono stati i veri custodi del senso ultimo di questa ricerca – afferma Marchetti -. Il loro coraggio e la loro determinazione hanno permesso di trasformare una speranza scientifica in una realtà clinica”.

Il modello organizzativo sviluppato ha dimostrato che è possibile coordinare efficacemente centri distribuiti su tutto il territorio nazionale, mantenendo standard qualitativi elevati e uniformi. L’approccio del ROME Trial ha creato un modello replicabile di medicina di precisione che può essere implementato su tutto il territorio nazionale.

“La medicina di precisione non deve rimanere un privilegio riservato a pochi centri di eccellenza”, sottolinea il dotor Mauro Biffoni, direttore del dipartimento di Oncologia e medicina molecolare dell’Istituto Superiore di Sanità e co-promotore dello studio -. Attraverso la telemedicina e la condivisione delle competenze, ogni paziente italiano può accedere a questo livello di cura personalizzata”.

L’esperienza accumulata durante lo studio ha inoltre permesso di identificare i requisiti organizzativi e tecnologici necessari per implementare efficacemente l’oncologia di precisione, fornendo una guida pratica per l’estensione di questo approccio ad altri contesti clinici.

Redazione Nurse Times

Fonte: Nature Medicine

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