Okay all’immissione in commercio di idecabtagene vicleucel (ide-cel) per i pazienti adulti in cui tutte le altre cure hanno fallito.
Anche i pazienti con mieloma multiplo potranno essere trattati in Europa con la terapia cellulare CAR-T. La Commissione europea ha infatti approvato l’immissione in commercio – per ora condizionata – di idecabtagene vicleucel (ide-cel) per i pazienti adulti in cui tutte le altre cure hanno fallito. Si tratta della prima approvazione di una terapia CAR-T – che si basa sul prelievo e la modificazione in laboratorio dei linfociti T del paziente stesso – in questa malattia, e arriva a tre anni esatti dalle approvazioni europee delle prime due CAR-T per la leucemia linfoblastica acuta e il linfoma diffuso a grandi cellule B.
Ide-cel è anche la prima e unica terapia CAR-T approvata che riconosce e si lega a BCMA, una proteina presente su quasi tutte le cellule tumorali del mieloma multiplo. Come per le altre terapie CAR-T, le cellule del paziente vengono prelevate, modificate per riconoscere e uccidere il bersaglio, e poi reinfuse con una unica infusione. Il “farmaco vivente” potrà essere impiegato in pazienti con almeno tre terapie precedenti (inclusi un agente immunomodulatore, un inibitore del proteasoma e un anticorpo anti-CD38) e che hanno dimostrato progressione di malattia.
Gli studi clinici sulle CAR-T nel mieloma multiplo erano in corso da molti anni e la decisione dell’Europa era attesa. Lo scorso marzo era arrivato il sì della Fda e, a fine giugno, il parere positivo dell’Ema. L’approvazione si basa sullo studio registrativo KarMMa, condotto in tutto il mondo, compresi cinque Paesi europei. Bristol Myers Squibb aggiungerà una struttura produttiva in Europa a Leida, nei Paesi Bassi, e nel frattempo continuerà a produrre idecabtagene vicleucel per i pazienti dell’Unione Europea e degli Stati Uniti presso lo stabilimento di produzione di immunoterapia cellulare a Summit, nel New Jersey.
Il mieloma multiplo è un tumore del sangue in cui i linfociti B e altre cellule del sistema immunitario (chiamate plasmacellule) proliferano in modo incontrollato e si accumulano nel midollo osseo. In Italia si stimano circa 6mila casi ogni anno. Nonostante gli importanti progressi terapeutici di questi ultimi anni, molti pazienti affrontano periodi di remissione e di recidiva.
“Quando il tumore non risponde al trattamento in corso oppure quando si presenta una recidiva, la malattia diventa sempre più difficile da trattare – spiega Jesus San Miguel, direttore medico della Clinica Universidad de Navarra (Navarra, Spagna) e sperimentatore dello studio clinico KarMMa -. Nello studio KarMMa, il trattamento con ide-cel ha mostrato di produrre risposte profonde e durature in una percentuale significativa di pazienti con mieloma multiplo triplo refrattario, compresi quelli pesantemente pretrattati e con malattia ad alto rischio. Questa approvazione è importante per i pazienti europei poiché rappresenta un’altra potenziale opzione terapeutica per ottenere risultati clinicamente significativi e il controllo della malattia a lungo termine”.
“I pazienti affetti da mieloma multiplo che hanno tentato ed esaurito le numerose opzioni terapeutiche sperano in nuove opportunità di cura in grado di cambiare la storia naturale della malatti – aggiunge Brian G.M. Durie, Chairman, International Myeloma Foundation –. L’approvazione di idecabtagene vicleucel, una innovativa terapia CAR T anti-BCMA, è un traguardo importante per i pazienti europei”.
L’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata secondo lo schema PRIME (farmaci prioritari) dell’Agenzia Europea dei Medicinali viene concessa nell’interesse della salute pubblica nel caso in cui il beneficio della disponibilità immediata risponda a un bisogno critico non soddisfatto. Ha una validità iniziale di un anno, che può essere estesa o convertita nell’autorizzazione all’immissione in commercio completa, dietro presentazione e valutazione di ulteriori dati di conferma.
Nello studio clinico KarMMa, che ha coinvolto 128 pazienti, sono stati ottenuti il 73% di risposte globali, di cui il 33% complete. L’insorgenza della risposta è stata rapida, con un tempo mediano di risposta di un mese. Inoltre le risposte sono state durature, con una durata mediana della risposta di 10,6 mesi e 23 mesi per i pazienti in risposta completa.
In un’analisi combinata della sicurezza, effettuata su 184 pazienti trattati con idecabtagene vicleucel negli studi KarMMa e CRB-401, la sindrome da rilascio di citochine (CRS) si è verificata nell’81% dei pazienti, il 5,4% dei pazienti ha avuto un grado severo (superiore a ). È stato riportato un caso fatale di sindrome da rilascio di citochine (Grado 5). Il tempo mediano di insorgenza di CRS è stato un giorno (range: 1-17 giorni) e la durata mediana di CRS di cinque giorni (range: 1-63 giorni). La neurotossicità (NT) si è riscontrata nel 18% dei pazienti, con eventi di Grado 3 nel 3,1% dei pazienti, e nessun evento di Grado 4 o 5. Il tempo mediano di insorgenza della NT è stato di due giorni (range: 1-10 giorni) e la durata mediana di tre giorni (range: 1-26 giorni).
Redazione Nurse Times
Fonte: la Repubblica
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