Car-T: un white paper per saperne di più

Lo ha realizzato AboutPharma and Medical Devices in collaborazione con Janssen Oncology.

Che cosa sono le Car-t? Quali sono gli attuali e le sfide per il futuro? Che ruolo gioca il paziente nel proprio percorso di cura e nell’aderenza alla terapia? E in che modo l’uso di tali terapie può avere un impatto virtuoso sul Servizio sanitario nazionale? A queste e altre domande proverà a rispondere il white paper dal titolo “Car-T: la personalizzazione si fa cura” (clicca QUI per scaricarlo), realizzato da AboutPharma and Medical Devices in collaborazione con Janssen Oncology. Il documento rappresenta un vero e proprio vademecum sulle Car-T e ha raccolto le opinioni dei principali esperti dell’ecosistema salute in grado di fotografare lo stato dell’arte di tali terapie in Italia e ipotizzare scenari ed evoluzioni future.

Quando si parla di Car-T ci si riferisce a una terapia innovativa per la cura di alcuni tumori del sangue. Più nello specifico, si tratta di una cura cellulare considerata l’ultima frontiera delle immunoterapie in ambito oncologico. In altre parole, consist in un trattamento personalizzato delle cellule prelevate dal paziente tramite un processo noto con il nome di leucaferesi o linfocitoaferesi. Per avere una stima della portata della terapia, nel 2020 sono stati stimati 13 mila nuovi casi di linfomi non-Hodgkin e circa ottomila nuovi casi di leucemia. Quanto ai mielomi, l’incidenza annuale in Italia è di circa 5700 casi (totale uomo/donna) e si contano 30 mila persone in trattamento e/o monitoraggio. Molti di questi casi saranno curabili con le terapie tradizionali.

La terapia Car-T ha subito una notevole evoluzione nel suo percorso durato trent’anni. Se la prima generazione di Car-T era inefficace in clinica a causa dell’incapacità delle cellule T modificata di espandersi dopo aver incontrato l’antigene tumorale, le generazioni successive di Car-T hanno acquisito tale proprietà. Per migliorare la loro sopravvivenza e reattività sono state sviluppate Car-T di seconda e terza generazione che contengono ulteriori al dominio di attivazione co-stimolatori. Anche l’identificazione di molecole di superficie tipiche dei tumori ha permesso di ridurre la tossicità delle Car-T nei confronti delle cellule sane. L’obiettivo per il futuro è l’applicazione della terapia anche per i tumori solidi.

Il paradigma del “paziente al centro” vale anche nel campo delle Car-T. In questo ambito, il percorso di un paziente considerato dai clinici adatto al trattamento con tali terapie comincia con la dichiarazione della sua eleggibilità. Più in concreto, la preparazione del paziente e del caregiver richiede una grande collaborazione tra diverse figure professionali, tra le quali medici e infermieri della terapia intensiva, neurologi, microbiologi, personale del centro trapianti. Attualmente in Italia possono accedere al trattamento pazienti affetti da alcune forme aggressive di linfoma non-Hodgkin o da leucemia linfoblastica acuta, che si siano mostrati refrattari o avere una recidiva dopo trattamento di cellule staminali emopoietiche allogeniche o dopo almeno due linee di chemioterapia.

Un ruolo, importante nel trattamento di una patologia tramite terapia con Car-T lo svolgono i centri specializzati. Trattandosi di una cura personalizzata occorre garantire una specializzazione elevata dei centri ematologia e onco-ematologia, le autorizzazioni per le terapie cellulari e la disponibilità di accesso alla terapia intensiva. Su questo punto Aifa ha stilato una lista di cinque punti da rispettare, riportata all’interno del white paper.

Le Car-T rappresentano un’innovazione anche per quantoriguarda il sistema di pagamento. La personalizzazione è il tratto peculiare della terapia. È il medesimo fattore che le rende un investimento sul singolo paziente. Il prezzo lo stato la ricerca e lo sviluppo della terapia. Ma anche il processo produttivo, che è molto complesso, richiede competenze e tecnologie. Guardando al futuro, è prevista l’introduzione di Car-T in diverse aree terapeutiche che potranno essere negoziate e rimborsate nei prossimi mesi o anni. Per citare qualche caso: linfoma mantellare, linfoma follicolare, mieloma multiplo e della leucemia linfoblastica acuta nell’adulto.

Redazione Nurse Times

Fonte: AboutPharma

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