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Degenerazione maculare legata all’età, l’Italia entra nel progetto L.U.C.Y.: cellule riprogrammate per restituire la vista

Redazione Nurse Times27 Aprile 20264 min di lettura

Cellule riprogrammate per restituire la vista. Una delle frontiere più complesse e ambiziose della ricerca, che è valsa nel 2012 il Premio Nobel al ricercatore giapponese Shinya Yamanaka, muove i primi passi in Italia per provare a colpire la degenerazione maculare legata all’età, una delle malattie più impattanti della terza età, e arrivare alla sperimentazione clinica.

Questo è lo scopo di L.U.C.Y. (Lineage-guided Use of Cell-derived therapy for Yield improvement in age-related macular degeneration), il progetto portato in Italia da Fondazione Banca degli Occhi, in collaborazione con il National Eye Institute (NEI), uno dei ventisette istituti dell’NIH, il National Institute of Health, Dipartimento della Salute degli Stati Uniti d’America, che insieme a una cordata di centri clinici italiani punta alla lotta contro la degenerazione maculare legata all’età, la principale causa di cecità nei Paesi occidentali.

Il progetto L.U.C.Y.

L.U.C.Y. è uno studio clinico pionieristico che, per la prima volta in Italia, punta a dimostrare la sicurezza e l’efficacia di una terapia cellulare avanzata capace di bloccare la progressione della malattia e, potenzialmente, invertire il danno. Alla base del progetto c’è la metodologia che nei laboratori dell’équipe Usa guidata dall’esperto mondiale Kapil Barthi è già una realtà: prelevare cellule del sangue di un piccolo gruppo di pazienti, ricondurle allo stadio di cellule staminali pluripotenti indotte (cioè cellule staminali indifferenziate) e riprogrammarle in cellule dell’epitelio pigmentato retinico sano per curare la degenerazione maculare senile nella forma secca (AMD).

Una strada che punta alla prima sperimentazione clinica italiana sulla degenerazione maculare con questo metodo, grazie alla collaborazione tra il centro ricerche veneziano di Fondazione Banca degli Occhi del Veneto Ets, da anni attivo in progetti di terapia cellulare, e l’équipe di ricerca americana, con il supporto clinico di un pool di ospedali all’avanguardia sul territorio nazionale.

Un progetto complesso e affascinante, con un orizzonte temporale di almeno dieci anni di lavoro, ma che imbocca proprio la strada tracciata dall’ideatore di questo straordinario filone di studi, il ricercatore giapponese Shinya Yamanaka, che ha recentemente annunciato i primi progetti di sperimentazione clinica volti a riprodurre cellule staminali pluripotenti indotte, riprogrammate per risolvere danni patologici altrimenti irreparabili.

Degenerazione maculare, questione di salute pubblica

La degenerazione maculare legata all’età (AMD) colpisce oggi il 12,3% della popolazione in Europa tra i 45 e gli 85 anni, è la prima causa di cecità nei paesi occidentali e in Italia ha portato 60mila persone alla cecità totale. Percentuali che sono destinate ad aumentare con l’innalzamento dell’aspettativa di vita, la crescita e l’invecchiamento della popolazione. Le diagnosi potrebbero arrivare nel 2040 in Europa a oltre 26 milioni di casi.

Fondazione Banca degli Occhi

Tra i centri di ricerca in campo per cercare di affrontare la patologia c’è anche Fondazione Banca degli Occhi, che oltre ad essere tra le principali banche in Europa per la distribuzione di tessuti oculari per trapianto, è stata anche la prima struttura al mondo a distribuire innesti di cellule staminali corneali epiteliali ricostruiti in vitro per il trattamento di patologie oculari non curabili con il trapianto di cornea.

“Fondazione Banca degli Occhi da ormai vent’anni si occupa di ricerca e innovazione nel campo della terapia cellulare – sottolinea Diego Ponzin, presidente della Fondazione – il nostro interesse è rivolto ormai non solo alla cornea ma anche alla parte posteriore dell’occhio, con progetti negli ultimi anni incentrati sulla retina e sulla ricostruzione dell’epitelio pigmentato retinico (RPE). Da qui l’ideazione del progetto L.U.C.Y e la collaborazione con il National Eye Institute, con il quale porteremo avanti uno studio clinico multicentrico volto a dimostrare la sicurezza e l’efficacia del trapianto autologo di epitelio pigmentato in pazienti affetti da degenerazione maculare secca. Uno studio che è stato avviato nel 2020 a Bethesda, nel Maryland, ottenendo l’approvazione dell’FDA (Food and Drug Administration, l’ente regolatorio americano) e che proseguirà con il contributo di specialisti, ospedali e pazienti italiani”.

“Lo studio mira a riportare le cellule del sangue del paziente ad uno stadio indifferenziato, simile a quello embrionale, ossia uno stato dove la cellula può dare origine a qualsiasi tipo cellulare. In laboratorio verrà riprogrammata a diventare cellula dell’epitelio pigmentato retinico, strato della retina la cui alterazione è alla base dell’insorgere della patologia”, spiega Stefano Ferrari, direttore Ricerca di Fondazione Banca degli Occhi.

“La Banca degli Occhi attualmente sta completando la fase di validazione del processo e l’iter di approvazione da parte degli enti competenti italiani, in modo da procedere con l’avvio dello studio clinico – continua il ricercatore –. Dobbiamo essere chiari: dovrà passare ancora molto tempo prima che l’utilizzo di cellule staminali pluripotenti indotte diventi una terapia consolidata, la strada della ricerca è lunga e tortuosa, ma poter coinvolgere grazie a questo progetto un gruppo di centri ospedalieri italiani è già un grande risultato”.

Un convegno a Venezia

Il progetto è stato presentato a margine del convegno “Regenerative ophthalmology for retinal disorders”, tenutosi venerdì 24 aprile a Venezia nella sede di Fondazione Banca degli Occhi. Organizzato da Diego Ponzin e Stefano Ferrari, il meeting ha riunito alcuni tra i principali esperti nazionali ed internazionali della ricerca in oftalmologia rigenerativa in campo retinico, alla presenza di Kapil Bharti, partner del Progetto L.U.C.Y.

Redazione Nurse Times

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