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Puglia, Aifa a Emiliano: “Sì a terapia genica per trattamento di Sma1 con ok dei medici”

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Puglia, Aifa a Emiliano: "Sì a trattamento di Sma1 con terapia genica con ok dei medici"
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Il governatore aveva interpellato l’Agenzia Italiana del Farmaco in riferimento al caso di due bimbi malati.

“Rimane in carico all’equipe clinica multidisciplinare il compito di stabilire, nel singolo paziente e dopo un’attenta valutazione delle condizioni complessive, se sia opportuno prevedere di effettuare” il trattamento con terapia genica sui piccoli pazienti affetti da Sma1. È quanto scrive l’Aifa in una lettera indirizzata al governatore pugliese Michele Emiliano, in merito alla vicenda di Paolo e Marco, due bimbi di quasi due anni, affetti da Sma1.

Due settimane fa il presidente della Regione Puglia aveva chiesto all’Aifa e al ministero della Salute di esprimersi e autorizzare la terapia genica sui due bimbi che sono già tracheostomizzati. In Italia, infatti, il farmaco Zolgensma, che costa 2 milioni di euro, non è autorizzato per i bimbi sottoposti a respirazione artificiale. I genitori dei piccoli hanno quindi chiesto aiuto alla Regione per portare i loro piccoli in una clinica americana dove non esiste questa limitazione.

“Nel caso in cui l’equipe specialistica di un centro di riferimento italiano considerasse il paziente idoneo al trattamento, sebbene al di fuori delle condizioni previste per la rimborsabilità Ssn, non si ravvede comunque la necessità che tale trattamento venga effettuato all’estero”, scrive nella missiva Nicola Magrini, direttore generale dell’Aifa . 

Redazione Nurse Times

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