Alzheimer: allo studio nuova terapia genetica

La terapia sarebbe in grado di abbassare in modo sicuro i livelli di proteina Tau, responsabile della malattia di Alzheimer.

Uno studio condotto dai ricercatori dello University College London ha permesso di elaborare una nuova terapia genetica per l’Alzheimer. Tale terapia sarebbe in grado di abbassare in modo sicuro i livelli della dannosa proteina Tau, che causa la malattia.

L’approccio utilizza un farmaco BIIB080, un oligonucleotide antisenso (utilizzato per impedire all’Rna di produrre una proteina), per “silenziare” il gene che codifica per la proteina Tau. Ciò impedisce al gene di essere tradotto nella proteina in modo dosabile e reversibile. Ridurrà anche la produzione di quella proteina e altererà il decorso della malattia.

“I risultati sono un significativo passo avanti nel dimostrare che possiamo mirare con successo alla Tau con un farmaco per il silenziamento genico per rallentare, o forse anche invertire, la malattia di Alzheimer e altre malattie causate dall’accumulo di tau in futuro”, afferma la professoressa Catherine Mummery (UCL Queen Square Institute of Neurology e National Hospital for Neurology and Neurosurgery).

Saranno necessari ulteriori studi in gruppi più ampi di pazienti per determinare se ciò porti a benefici clinici, ma i risultati della fase 1, pubblicati su Nature Medicine con i risultati relativi a 46 pazienti, costituiscono una prima indicazione che questo metodo ha un effetto biologico.

Leggi il full text dell’articolo:
Tau-targeting antisense oligonucleotide MAPTRx in mild Alzheimer’s disease: a phase 1b, randomized, placebo-controlled trial

Redazione Nurse Times

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