Lantidra (donislecel) è una terapia per il diabete di tipo 1 a base di cellule delle isole pancreatiche ottenute da cellule pancreatiche di donatori deceduti.
L’americana Food and Drug Administration (Fda) ha approvato la prima terapia cellulare per il diabete di tipo 1. Sviluppata dalla biotech CellTrans, con sede a Chicago, Lantidra (donislecel) è una terapia a base di cellule delle isole pancreatiche ottenute da cellule pancreatiche di donatori deceduti. È autorizzata per gli adulti affetti da diabete di tipo 1 i cui ripetuti episodi di ipoglicemia li rendono incapaci di raggiungere livelli medi di glucosio nel sangue. Chiamata anche diabete “fragile”, questa condizione è ultra-rara e colpisce tre persone su 1.000 con diabete insulino-dipendente.
In una dichiarazione preparata, Peter Marks, direttore del Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) della Fda, ha affermato che l’ipoglicemia è una condizione pericolosa che può portare a lesioni causate da perdita di coscienza o convulsioni. L’approvazione della terapia “fornisce alle persone affette da diabete di tipo 1 e da ipoglicemia grave ricorrente un’ulteriore opzione terapeutica per aiutare a raggiungere i livelli target di glucosio nel sangue”, ha dichiarato Marks.
Lantidra viene infuso nella vena porta del fegato, con una seconda dose somministrata ad alcuni pazienti a seconda della risposta alla prima infusione. La secrezione di insulina da parte delle cellule infuse può produrre una quantità di insulina sufficiente a liberare alcuni pazienti da iniezioni giornaliere o da un microinfusore.
Si ritiene che donislecel agisca attraverso la secrezione di insulina da parte delle cellule beta allogeniche infuse. Secondo il comunicato stampa dell’Fda, in alcuni pazienti è possibile che queste cellule infuse producano abbastanza insulina da non dover più ricorrere all’insulina per controllare i livelli di zucchero.
La terapia a base di donislecel è stata testata in due studi non randomizzati, a braccio singolo, che hanno coinvolto un totale di 30 pazienti che avevano difficoltà a rilevare l’insorgenza dell’ipoglicemia. Ai partecipanti è stata somministrata almeno un’infusione e un massimo di tre. Dei 30 pazienti, 21 sono rimasti senza insulina per almeno un anno, 11 non hanno avuto bisogno di insulina per un periodo compreso tra uno e cinque anni, 10 sono rimasti senza insulina per più di cinque anni. Cinque pazienti non hanno raggiunto alcun giorno di indipendenza dall’insulina.
La terapia cellulare sembra essere in fase di sviluppo come trattamento valido per il diabete di tipo 1. Venerdì scorso Vertex ha annunciato i dati di follow-up a un anno di uno studio clinico di Fase I/II della sua terapia sperimentale a base di cellule staminali VX-880, dimostrando che due pazienti non hanno più avuto bisogno di iniezioni di insulina.
VX-880 è una terapia a base di cellule staminali allogeniche che fornisce isole completamente differenziate e produttrici di insulina per ripristinare le capacità dell’organismo di produrre insulina in risposta al glucosio.
Entrambi i pazienti in terapia hanno registrato forti riduzioni dell’emoglobina A1c (HbA1c) un anno dopo aver ricevuto la terapia cellulare sperimentale e hanno trascorso il 95% del tempo entro l’intervallo di riferimento dei livelli di glucosio nel sangue, ha riferito Vertex. L’American Diabetes Association raccomanda che i pazienti affetti da diabate di tipo 1 trascorrano almeno il 70% del tempo entro questo intervallo.
Redazione Nurse Times
Fonte: PharmaStar
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