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Beta talassemia: guarigione definitiva nel 90% dei casi grazie alla terapia genica
CittadinoEducazione Sanitaria

Terapie avanzate, il sistema CRISPR rivoluziona la vita di un giovane italiano con beta-talassemia

Michele, che ha partecipato allo studio clinico internazionale per valutare l’efficacia della terapia, oggi è libero dalle classiche trasfusioni. La sua storia raccontata...

Anemia falciforme e beta-talassemia, prima terapia genica al mondo approvata nel Regno Unito
CittadinoFarmacologiaNT News

Anemia falciforme e beta-talassemia, prima terapia genica al mondo approvata nel Regno Unito

L’autorità di regolamentazione dei farmaci del Regno Unito ha autorizzato per la prima volta al mondo un farmaco basato sull’uso delle forbici molecolari CRISPR, i...

Beta talassemia: guarigione definitiva nel 90% dei casi grazie alla terapia genica
CittadinoEducazione SanitariaNT News

Beta-talassemia, trattamento con luspatercept dimezza il bisogno di trasfusioni

E’ quanto emerge dallo studio BELIEVE, i cui risultati sono stati presentati al congresso EHA 2022. Dopo tre anni di trattamento con luspatercept,...