Michele, che ha partecipato allo studio clinico internazionale per valutare l’efficacia della terapia, oggi è libero dalle classiche trasfusioni. La sua storia raccontata dalla madre a Osservatorio Te…
Anemia falciforme e beta-talassemia, prima terapia genica al mondo approvata nel Regno Unito
L’autorità di regolamentazione dei farmaci del Regno Unito ha autorizzato per la prima volta al mondo un farmaco basato sull’uso delle forbici molecolari CRISPR, i cui sviluppatori hanno vinto il Prem…
Beta-talassemia, trattamento con luspatercept dimezza il bisogno di trasfusioni
E’ quanto emerge dallo studio BELIEVE, i cui risultati sono stati presentati al congresso EHA 2022. Dopo tre anni di trattamento con luspatercept, circa la metà dei pazienti riduce del 50% il fa…