Metà dei pazienti con mieloma multiplo recidivato/refrattario, che hanno già ricevuto almeno tre precedenti trattamenti, è vivo a due anni grazie alla terapia cellulare con una nuova CAR T, ide-cel. La sopravvivenza globale mediana ha superato i due anni (24,8 mesi). I risultati descritti sono relativi all’aggiornamento dello studio di fase 2 KarMMa, che ha arruolato 128 pazienti trattati con ide-cel, presentati al Congresso dell’Associazione Europea di Ematologia (European Hematology Association, EHA), che si è svolto recentemente.

“KarMMa è il primo studio di fase 2 con cellule CAR T disegnato e condotto per la terapia del mieloma multiplo recidivato/refrattario – afferma il Prof. Michele Cavo, Direttore dell’Istituto di Ematologia ‘L. A. Seràgnoli’, IRCCS S. Orsola-Malpighi, Università degli Studi di Bologna e Professore Ordinario di Ematologia presso la stessa Università -. I pazienti arruolati avevano già ricevuto una mediana di 6 precedenti regimi di trattamento e l’84% era refrattario a tutte le tre classi di nuovi farmaci comunemente in uso, che includono gli agenti immunomodulanti, gli inibitori del proteasoma e gli anticorpi monoclonali anti-CD38. La durata mediana del follow-up è stata di 24,8 mesi, la più lunga finora raggiunta con una terapia CAR T nel mieloma multiplo. Il tasso di risposta globale ha raggiunto il 73% in tutti i pazienti trattati, con il 33% dei pazienti che hanno ottenuto una risposta completa. La durata mediana della risposta è stata di 10,9 mesi e la sopravvivenza mediana libera da progressione di malattia è stata pari a 8,6 mesi nell’intera popolazione di pazienti. Questi risultati sono stati confermati in tutti i sottogruppi di pazienti in studio, in particolare quelli ad alto rischio (malattia extramidollare, alto rischio citogenetico etc)

La terapia con cellule CAR T, basata sui linfociti del paziente modificati geneticamente, rappresenta
il fronte più avanzato dell’immunoterapia. I linfociti T vengono prelevati dal paziente, ingegnerizzati in laboratorio con una procedura complessa per poi essere reinfusi nel paziente.

L’Istituto di Ematologia ‘Seràgnoli’ di Bologna ha partecipato attivamente allo studio KarMMa, che ha evidenziato risultati fino a 5 volte superiori rispetto a quelli attualmente stimati per questa popolazione di pazienti, che non rispondono più a nessuna terapia disponibile e con una aspettativa di vita limitata. Inoltre, grazie all’elevata tollerabilità dimostrata anche da un’analisi separata sulla neurotossicità, la terapia CAR T garantisce una buona qualità di vita.

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Fonte: pharmastar.it