La Food and Drug Administration americana ha dato il via libera alla distribuzione della medicina più costosa del mondo, un preparato che cura con una sola somministrazione l’atrofia muscolare spinale (SMA) dei bambini. Il medicinale monodose sarà venduto al prezzo di 2,15 milioni di dollari, poco meno di 2 milione di euro.

Il costo record è stato giustificato dai dirigenti di Novartis, azienda farmaceutica svizzera che lo produce, con il fatto che la guarigione dopo una sola applicazione consente alle famiglie di risparmiare molto denaro negli anni successivi rispetto alle terapie attualmente in uso, che richiedono molteplici interventi dal costo di centinaia di migliaia di dollari.

La SMA è la principale causa di morte genetica nei neonati. Porta a paralisi e a difficoltà respiratorie che causano il decesso nel giro di pochi mesi nella forma di Tipo 1, la più grave. Un bambino ogni 10.000 è colpito dalla malattia, che ora potrà essere curata – per chi potrà permetterselo – con una infusione contenente un virus e una copia del gene SMN1.