Approvato nuovo farmaco per la fibrosi cistica: curerebbe il 90% dei pazienti inclusi gli adolescenti

La statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha approvato In data 23 ottobre Trikafta (elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor), la prima terapia a tripla combinazione per i pazienti con la mutazione più comune della fibrosi cistica

La statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha approvato In data 23 ottobre Trikafta (elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor), la prima terapia a tripla combinazione per i pazienti con la mutazione più comune della fibrosi cistica

Trikafta è indicato per pazienti di età pari o superiore a 12 anni con fibrosi cistica che presentano almeno una mutazione F508del nel gene del regolatore di conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR).

Advertisements


SCARICA LA TUA TESI


Un grande traguardo per tutti ma in particolare per gli adolescenti affetti da questa malattia, che prima non avevano opzioni, come dichiarato da Ned Sharpless della FDA: “L’approvazione storica di oggi è una testimonianza di questi sforzi, rendendo disponibile un nuovo trattamento per la maggior parte dei pazienti con fibrosi cistica, compresi gli adolescenti, che in precedenza non avevano opzioni e dando agli altri nella comunità della fibrosi cistica l’accesso a un’ulteriore terapia efficace.”

Trikafta è una combinazione di tre farmaci che prendono di mira la proteina CFTR difettosa, aiutando le proteine prodotte dalla mutazione del gene CFTR a funzionare in modo più efficace. Le terapie attualmente disponibili che colpiscono la proteina difettosa sono opzioni di trattamento per alcuni pazienti con fibrosi cistica, ma molti pazienti hanno mutazioni non ammissibili al trattamento. Trikafta è il primo trattamento approvato efficace per i pazienti con fibrosi cistica di età pari o superiore a 12 anni con almeno una mutazione F508del, che colpisce il 90% della popolazione con fibrosi cistica, circa 27.000 persone negli Stati Uniti.

L’efficacia di Trikafta nei pazienti con fibrosi cistica di età pari o superiore a 12 anni è stata dimostrata in due studi. Il primo studio, di 24 settimane, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, ha coinvolto 403 pazienti con mutazione F508del e una mutazione sul secondo allele che non ha prodotto né una proteina CFTR né una proteina CFTR che non risponde a tezacaftor/ivacaftor o solo ivacaftor. Il secondo studio, durato quattro settimane, randomizzato, in doppio cieco, a controllo attivo, ha coinvolto 107 pazienti con due mutazioni identiche di F508del.

In ogni studio, l’analisi primaria ha esaminato gli aumenti del volume espiratorio forzato previsto in un secondo, noto come ppFEV1, un indicatore consolidato della progressione della malattia polmonare da fibrosi cistica. Con Trikaftaha la media ppFEV1 è aumentata del 13,8% rispetto al basale rispetto al placebo e del 10% rispetto al basale rispetto a tezacaftor/ivacaftor. Nel primo studio, il trattamento con Trikafta ha anche portato a miglioramenti nel cloruro del sudore, nel numero di esacerbazioni polmonari  e nell’indice di massa corporea.

Il profilo di sicurezza di Trikafta si basa sui dati dei 510 pazienti con fibrosi cistica nei due studi. Il profilo di sicurezza era generalmente simile in tutti i sottogruppi di pazienti. Le reazioni avverse gravi al farmaco che si sono verificate più frequentemente nei pazienti in trattamento con Trikafta rispetto al placebo sono state eventi di eruzione cutanea e influenza. Le reazioni avverse al farmaco più comuni includevano mal di testa, infezioni del tratto respiratorio superiore, dolori addominali, diarrea, eruzioni cutanee, aumento degli enzimi epatici (alanina aminotransferasi e aspartato aminotransferasi), congestione nasale, aumento della creatina fosfochinasi nel sangue, rinorrea, rinite, influenza, sinusite e aumento della bilirubina nel sangue.

La FDA ha concesso questa revisione prioritaria dell’applicazione, oltre alla designazione di Fast Track e Breakthrough Therapy. Trikafta ha anche ricevuto la designazione di farmaco orfano, che fornisce incentivi per assistere e incoraggiare lo sviluppo di farmaci per le malattie rare.

Redazione Nurse Times

Fonte: Aifa.it

Redazione Nurse Times

Leave a Comment
Share
Published by
Redazione Nurse Times

Recent Posts

Scabbia, è boom di casi: nuova cura dagli specialisti del Meyer

Sta funzionando pressoché nella totalità dei casi fin qui trattati, senza effetti collaterali significativi. E'…

28/03/2024

Meloni: “Governo determinato a indagare sugli effetti avversi del vaccino anti-Covid”

La premier Giorgia Meloni, ospite di Mario Giordano su Rete4, ha ribadito l'impegno del governo…

28/03/2024

Presentato il 21° Rapporto Ospedali&Salute di Censis e Aiop: “Reinventiamo il Servizio sanitario. Come evitare la deriva di una sanità per censo”

È stato presentato a Roma il 21° Rapporto Ospedali&Salute “Reinventiamo il Servizio Sanitario. Come evitare la…

28/03/2024

ASST Franciacorta di Chiari: concorso per oss

Azienda Socio-Sanitaria Territoriale Franciacorta di Chiari. Concorso pubblico, per titoli ed esami, per la copertura…

28/03/2024

Schillaci sui medici di base: “Servono nuove regole d’ingaggio”

“Non faccio battaglie sul contratto della medicina genera, ma pretendo che lavorino un certo numero…

28/03/2024

Reti tempo-dipendenti: grande variabilità tra le regioni. L’indagine Agenas

Le reti tempo-dipendenti all'interno degli ospedali, vale a dire le strutture che devono occuparsi dei…

28/03/2024